Assegnato il primo Nobel per le malattie rare
Si tratta di un premio per dare riconoscimento a quei nuovi farmaci o terapie che contribuiscono in modo significativo al trattamento delle malattie lisosomiali. Lo ha istituito quest’anno il Lysosomial diseas network (Ldn), organizzazione mondiale dedicata ai disturbi lisosomiali tra i quali è iscritta la malattia di Gaucher, una patologia genetica rara. Le malattie lisosomiali (dette anche “malattie da accumulo”)
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